粤卫案函〔2020〕137号

省医保局：

　　熊水龙委员提出的关于尽快出台广东省罕见病医疗保障政策的提案（第20200946号）收悉。经研究，我委会办意见如下：

　　我委赞同代表提出的关于尽快出台广东省罕见病医疗保障政策的有关建议。近年来，我委在罕见病诊疗方面做了以下几方面工作：一是做好医疗服务。为加强我省罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，2019年我委印发了《广东省罕见病诊疗协作网实施方案》，组建以广州市妇女儿童医疗中心、中山大学附属第一医院为牵头医院，中山大学孙逸仙纪念医院等13家医院为成员医院，广东省疾病预防控制中心为协助检测机构的广东省罕见病诊疗协作网，并依托分级诊疗、医联体及区域联盟发挥辐射带动作用，实现全省罕见病患者相对集中诊疗及双向转诊，协同救治。同时，我省大力推进罕见病病例诊疗信息登记工作，进一步加强罕见病病例的管理。二是优化药品供应。在罕见病药品供应保障方面，我省在已经建立的短缺药保障体系的基础上，逐步建立罕见病药品供应保障体系，推动建立协作网医院罕见病药品供应目录及库存信息互联互通机制，加强罕见病药品院际调剂，方便罕见病患者就近取药。要求协作网医院要及时将罕见病用药纳入医院处方集和基本用药供应目录，开展罕见病药品临床监测，按要求做好短缺预警和信息报告，努力满足临床用药需求。根据《国务院办公厅印发关于加强三级公立医院绩效考核工作的意见》和《国家卫生健康委体改司关于改进2018年度公立医院综合改革效果评价方法的通知》相关文件规定，取消药占比的考核指标。三是推动医保支持。治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高，价格昂贵，罕见病患者疾病负担较为严重，我委积极加强与医保部门的沟通联系，尽量减少罕见病患者负担，同时通过多种渠道推进广东省罕见病医疗保障工作。

　　专此函达。

　　广东省卫生健康委

　　  2020年4月23日

　　（联系人：陈永嘉，联系电话：83805468）